Suun kautta annosteltavan levosimendaanin tehoa ALS-potilaiden hoidossa arvioiva Orionin faasi 3 REFALS-tutkimus ei saavuttanut asetettuja tavoitteitaan

Orion on saanut päätökseen kliinisen vaiheen 3 REFALS -tutkimuksen, jossa tutkittiin suun kautta annosteltavan levosimendaanin tehoa ja turvallisuutta ALS-taudin (amyotrofinen lateraaliskleroosi) hoidossa.

Tutkimuksen päätavoitteena oli osoittaa tilastollisesti merkitsevä ero levosimendaanin ja lumelääkkeen vaikutuksessa makuuasennossa mitattavaan hitaaseen vitaalikapasiteettiin (SVC) 12 hoitoviikon kohdalla. Tärkeä toissijainen tavoite oli osoittaa tilastollisesti merkitsevä ero levosimendaanin ja lumelääkkeen välillä niiden vaikutuksessa potilaiden yleiseen toimintakykyyn ALSFRS-R-asteikolla (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) yhdessä elinajan kanssa tutkimuksen lopussa 48 viikon kohdalla.

Tutkimus ei saavuttanut asetettuja tavoitteitaan.Tutkimuksessa ei havaittu uusia turvahuolia levosimendaaniin liittyen. Tarkemmat REFALS faasi 3 -tutkimuksen tulokset julkistetaan myöhemmin tieteellisessä konferenssissa.  

”Haluamme kiittää lämpimästi REFALS-tutkimukseen osallistuneita potilaita, heidän läheisiään ja tutkijoita. Tulokset eivät olleet toivottuja ja erityisen pettyneitä olemme ALS-tautia sairastavien potilaiden ja heidän läheistensä puolesta. ALS-taudin hoitovaihtoehdot ovat tällä hetkellä hyvin rajalliset ja tarve uusille innovatiisiville hoitomuodoille on suuri. REFALS-tutkimuksesta kertyvää arvokasta kliinistä seurantatietoa voidaan hyödyntää ALS-tutkimuksessa”, toteaa Orionin tutkimus- ja kehitysjohtaja Outi Vaarala.

REFALS ja REFALS-ES-tutkimus

REFALS oli suun kautta annosteltavan levosimendaanin tehoa ALS-potilaiden hoidosssa selvittävä kliinisen vaiheen 3 kaksoissokkoutettu, satunnaistettu ja lumelääke-kontrolloitu tutkimus. Siihen osallistui yhteensä 496 potilasta 104 tutkimuskeskuksesta Yhdysvalloissa, Kanadassa, EU:ssa ja Australiassa. 492 potilasta sai päivittäin 1-2 mg levosimendaania tai lumelääkettä enimmillään 48 viikkoa. Päätavoitteena oli osoittaa tilastollisesti merkitsevä ero levosimendaanin ja lumelääkkeen vaikutuksessa makuuasennossa mitattavaan hitaaseen vitaalikapasiteettiin (SVC) 12 hoitoviikon kohdalla.

Toissijaisia arviointikohteita olivat muun muassa ALS-potilaiden yleistä toimintakykyä mittaava asteikko (ALS Functional Rating Scale) sekä muutokset hengitystoiminnossa 48 viikon hoidon jälkeen. Tutkimuksen tavoitteena oli osoittaa, että vahvistamalla ALS-potilaiden hengityslihasten toimintaa, levosimendaani voi auttaa ylläpitämään hengityskapasiteettia ja siten tukea ALS-potilaiden yleistä toimintakykyä.

REFALS-ES-jatkotutkimus antoi mahdollisuuden kaikille REFALS-tutkimuksen päättäville hoitoon soveltuville potilaille saada suun kautta annosteltavaa levosimendaanihoitoa niin kauan kuin se on kliinisesti tarpeen. REFALS-tutkimuksen tulosten perusteella REFALS-ES -tutkimuksen jatkamisen arviointi on käynnistetty.

Orion Oyj

                                                                                                                                   
Yhteyshenkilö:
Outi Vaarala, tutkimus- ja kehitysjohtaja
puhelin 050 966 3472

Yhteyshenkilö sijoittajille:
Tuukka Hirvonen, sijoittajasuhteet
puhelin 050 966 2721

Julkaisija:
Orion Oyj
Viestintä
Orionintie 1A, 02200 Espoo
www.orion.fi
http://www.twitter.com/OrionCorpIR

Orion on suomalainen lääkeyhtiö - hyvinvoinnin rakentaja, joka toimii maailmanlaajuisesti. Orion kehittää, valmistaa ja markkinoi ihmis- ja eläinlääkkeitä sekä lääkkeiden vaikuttavia aineita. Yhtiö panostaa jatkuvasti uusien lääkkeiden sekä hoitotapojen tutkimiseen ja kehittämiseen. Orionin lääketutkimuksen ydinterapia-alueita ovat keskushermostosairaudet, syöpäsairaudet, suomalaisen tautiperimän harvinaissairaudet sekä hengityselinsairaudet, joiden hoitoon Orion kehittää inhaloitavia Easyhaler®-keuhkolääkkeitä. Orionin liikevaihto vuonna 2019 oli 1 051 miljoonaa euroa, ja yhtiö työllisti vuoden lopussa noin 3 300 henkilöä. Orionin A- ja B- osakkeet on listattu Nasdaq Helsingissä.